Un ensayo clínico con KIO-301, un tratamiento en investigación para la Retinosis Pigmentaria (RP), consigue la restauración de la función visual en pacientes ciegos

En una presentación en la reunión anual de la Association for Research in Vision and Ophthalmology (ARVO) en Nueva Orleans, Kiora Pharmaceuticals demostró que su fármaco en investigación tiene la capacidad de restaurar la percepción de la luz en pacientes ciegos o con visión muy reducida debido a la retinosis pigmentaria.

Kiora Pharmaceuticals presentó los resultados preliminares de un ensayo clínico en curso que demuestra que su medicamento en investigación, KIO-301, tiene la capacidad de restaurar la percepción de la luz en pacientes ciegos o con visión muy reducida debido a la retinosis pigmentaria.

Según la empresa, KIO-301 es una pequeña molécula sensible a la luz diseñada para reactivar la función visual del ojo en respuesta a la luz. Los resultados se han presentado en la reunión anual de la Asociación para la Investigación de la Visión y la Oftalmología (ARVO) en Nueva Orleans.

«Estos resultados preliminares sugieren que la dosis inicial baja de KIO-301 es capaz de mejorar la percepción de la luz en pacientes con visión muy reducida o completamente ciegos», Robert Casson, MBBS, M.Biostat, DPhil, FRANZCO, investigador principal del estudio del Hospital Real de Adelaida. «Observamos una notable mejoría en las medidas funcionales, que se correlacionan con los resultados de las imágenes neuronales que demuestran un aumento de la actividad de la corteza visual en el cerebro desde el inicio hasta dos semanas después del tratamiento».

La empresa señaló que se habían presentado datos cuantitativos y cualitativos de los primeros pacientes del estudio. El ejemplo destacado presentado es el de un paciente sin percepción de la luz que recibió una inyección de dosis baja de KIO-301 en un ojo.

La empresa señaló que se había informado de las siguientes conclusiones:

  • Mejora en la identificación de objetos.
  • Impacto positivo en la visión funcional general en relación con el uso de la visión en las actividades cotidianas.
  • Mejora considerable de la calidad de vida, medida por el cuestionario funcional visual del Instituto Nacional del Ojo. Se produjo un aumento de seis puntos (un aumento de dos a cuatro puntos se considera clínicamente significativo1).
  • Los datos de imagen, mediante resonancia magnética funcional, mostraron un aumento considerable de la actividad en zonas del cerebro (región estriada V1 de la corteza visual) los días 3 y 15 después de la inyección, en comparación con los valores iniciales (véase la imagen).
  • La dosis inicial fue segura y bien tolerada en el día 29, sin que se notificaran acontecimientos adversos a lo largo del estudio.
  • La duración del efecto concuerda con los datos farmacocinéticos preclínicos.

Eric Daniels, MD, MBA, director de desarrollo de Kiora Pharmaceuticals, señaló que los primeros resultados demuestran profundas mejoras en la percepción de la luz y la visión funcional.

«Como medida de confirmación, y tratándose de un estudio abierto, revisamos las observaciones preliminares de los primeros pacientes tratados y nos pareció importante compartir estos primeros hallazgos», añadió en el comunicado de prensa. «El conjunto de datos respalda nuestro plan de aumentar las dosis, completar la inscripción e informar de los resultados completos a las comunidades médica y de pacientes a finales de este año».

Según el comunicado de prensa, la retinosis pigmentaria es un grupo de enfermedades hereditarias raras que implican la degradación y pérdida de las células fotorreceptoras de la retina, el tejido sensible a la luz que recubre la parte posterior del ojo. Esta enfermedad progresiva suele manifestarse inicialmente con dificultad para ver de noche y pérdida de visión lateral (periférica), que se extiende a la visión en túnel y, finalmente, a la ceguera total.

Brian M. Strem, PhD, presidente y director general de Kiora Pharmaceuticals, señaló que actualmente no existen terapias aprobadas para ayudar a los pacientes con retinosis pigmentaria, que se calcula que afecta a 100.000 personas sólo en Estados Unidos.

«Consideramos que KIO-301 es una posible opción terapéutica para todas las causas genéticas de la retinosis pigmentaria, ya que se trata de una molécula pequeña fácil de administrar», afirma en el comunicado. «Basándonos en el funcionamiento de KIO-301 como fotosensor de la luz, también lo vemos potencialmente indicado para otras enfermedades oculares, incluidas otras enfermedades degenerativas de la retina hereditarias y relacionadas con la edad, como la atrofia geográfica y la DMAE húmeda tardía«.

El ensayo, denominado estudio ABACUS, es un ensayo clínico de fase 1b, abierto y de dosis única ascendente para personas con retinosis pigmentaria. El estudio comprende la inscripción de seis pacientes y la evaluación de 12 ojos, tras un seguimiento de 29 días. La primera cohorte de tres pacientes incluye a personas con percepción nula o escasa de la luz debido a la progresión de la RP. La segunda cohorte incluye a tres pacientes capaces de detectar el movimiento de las manos y contar los dedos. Los criterios de valoración primarios son la seguridad y la tolerabilidad, con criterios de valoración secundarios de eficacia que incluyen la identificación de objetos y la evaluación del contraste, la navegación, la RMf y otras evaluaciones oftálmicas y de calidad de vida. El estudio se lleva a cabo en varios centros de Adelaida (Australia Meridional), entre ellos el Royal Adelaide Hospital.

KIO-301 es una pequeña molécula sensible a la luz visible que actúa como un «fotointerruptor» reversible, diseñado específicamente para restaurar la capacidad de los ojos de percibir e interpretar la luz en pacientes con deficiencias visuales. El KIO-301 penetra de forma selectiva en las células ganglionares de la retina (las que se encuentran después de los conos y bastones deteriorados) y las convierte en células sensoras de la luz, capaces de indicar al cerebro la presencia o ausencia de luz visible.

La presentación (5444), titulada «An Intravitreal ‘Photoswitch’ Molecule (KIO-301) for Reanimation in Retinitis Pigmentosa: a first-in-human trial«, fue presentada por Eric Daniels, MD, Chief Development Officer de Kiora.

Imagen: Imágenes de resonancia magnética funcional de la corteza visual cerebral del paciente tratado con KIO-301 (de la visita uno a la cinco), e imagen de referencia que muestra las regiones estriadas V1, V2 y V3.

KIO-301, un ensayo clínico para la Retinosis Pigmentaria consigue la restauración de la función visual

Traducción: Asociación Mácula Retina

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