Atrofia geográfica (DMAE seca): ANX007 de Annexon recibe la designación de medicamento prioritario de la EMA
La Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha concedido la designación de medicamento prioritario a ANX007 para el tratamiento de la atrofia geográfica secundaria a la degeneración macular asociada a la edad, según un comunicado de prensa de Annexon Biosciences.
Annexon, Inc. es una empresa biofarmacéutica que está en la fase clínica de desarrollo de una nueva categoría de fármacos basados en el complemento para tratar trastornos autoinmunitarios, neurodegenerativos y oculares relacionados con el complemento clásico.
La compañía ha recibido la designación de Medicamento Prioritario (PRIME) por parte de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para ANX007, un medicamento que trata la atrofia geográfica (AG) relacionada con la degeneración macular asociada a la edad (DMAE). La designación PRIME brinda un apoyo mejorado al desarrollo de medicamentos prioritarios que abordan una necesidad no satisfecha y que cuentan con datos de ensayos clínicos y preclínicos que respaldan su capacidad. En el caso de ANX007, los datos del ensayo clínico de fase 2 ARCHER demostraron una conservación significativa, duradera y dosis-dependiente de la función visual en pacientes con atrofia geográfica (AG) , además de datos preclínicos que respaldan la capacidad protectora del medicamento contra el daño a los fotorreceptores. El complemento es un sistema de proteínas en la sangre que ayuda al sistema inmunológico a combatir infecciones y enfermedades.
ANX007 que fue probado en pacientes con degeneración macular relacionada con la edad (DMAE) y que en general fue bien tolerado. La incidencia de conversión a neovascularización coroidea (CNV) fue limitada en todos los grupos, siendo mayor en el grupo de placebo que en los grupos tratados con ANX007. Se observaron tres eventos adversos graves (EAG) de endoftalmitis en pacientes tratados con ANX007, relacionados con el procedimiento de inyección intravítrea y no con el tratamiento en sí. También hubo tres EAG de inflamación intraocular, sospechosos de ser relacionados con el tratamiento, pero no asociados con vasculitis retiniana. Se reportó un EAG de oclusión de la arteria retiniana, sospechoso de ser relacionado con el tratamiento, pero tampoco asociado con vasculitis retiniana.
ANX007, es un fragmento de anticuerpo diseñado para inhibir la molécula C1q, que desempeña un papel importante en la neurodegeneración asociada a la degeneración macular relacionada con la edad (DMAE). C1q se une a las sinapsis de los fotorreceptores y desencadena una activación inapropiada del complemento, lo que resulta en la pérdida de sinapsis, inflamación y daño neuronal, lo que lleva a la pérdida de visión. La administración intravítrea de ANX007 bloquea completamente la activación de C1q y protege las sinapsis y las células esenciales para la visión. ANX007 es el primer candidato terapéutico en recibir la designación PRIME para el tratamiento de la DMAE.
En un ensayo clínico multicéntrico de fase 2 llamado ARCHER, ANX007 demostró una protección sostenida contra la pérdida de visión en pacientes con DMAE. Los resultados principales del ensayo se presentaron en la reunión anual de la Sociedad Estadounidense de Especialistas en Retina (ASRS) en mayo de 2023 y mostraron que ANX007 proporcionó protección estadísticamente significativa, dependiente del tiempo y la dosis, contra la pérdida de visión medida mediante la agudeza visual mejor corregida (AVMC) y otras medidas de función visual. ANX007 también fue bien tolerado durante los primeros 12 meses del tratamiento, sin diferencias significativas en las tasas de neovascularización coroidea (NVC) entre los grupos tratados y los que recibieron placebo, y sin eventos de vasculitis retiniana informados.
El seguimiento de seis meses fuera del tratamiento del ensayo clínico ARCHER fase 2 ha sido completado y Annexon planea presentar los resultados finales del estudio en la Reunión Anual 2023 de la Academia Estadounidense de Oftalmología que se llevará a cabo del 3 al 6 de noviembre de 2023 en San Francisco, California.
Traducción: Asociación Mácula Retina
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