La Universidad de Columbia anuncia ensayo clínico de fase 2 de terapia génica en investigación GT005 para  Atrofia Geográfica – DMAE

En la Universidad de Columbia y en el NewYork-Presbyterian se está llevando a cabo un ensayo clínico de fase 2 para probar una terapia génica experimental para la degeneración macular seca asociada a la edad, una enfermedad ocular crónica y progresiva que no tiene cura y que es una de las principales causas de ceguera en Estados Unidos.

El primer paciente que recibió la terapia experimental en Columbia fue tratado en diciembre de 2020.

Se calcula que 11 millones de personas en Estados Unidos y más de 190 millones en todo el mundo padecen degeneración macular. La gran mayoría de los pacientes tienen 65 años o más y padecen la forma seca de la enfermedad, que provoca lentamente una pérdida de visión irreversible. A medida que la población estadounidense envejece, se calcula que para 2050 unos 22 millones de estadounidenses podrían sufrir pérdida de visión por degeneración macular.

Los científicos han descubierto que la degeneración macular asociada a la edad está relacionada con variantes del complemento, una antigua rama del sistema inmunitario. En 2005, un equipo de científicos dirigido por el doctor Rando Allikmets, catedrático Acquavella de Ciencias Oftálmicas en Oftalmología y Patología y Biología Celular del Colegio de Médicos y Cirujanos Vagelos de la Universidad de Columbia, fue uno de los primeros en descubrir que una mutación en un gen que produce una proteína del complemento desencadena la degeneración macular. Desde entonces, varias variantes de los genes del complemento se han asociado a un mayor riesgo de degeneración macular relacionada con la edad.

Cómo funciona la terapia génica experimental

La terapia génica experimental (GT005) que se está estudiando en este ensayo utiliza un vector vírico modificado genéticamente para administrar ADN que codifica el factor I del complemento (CFI), una proteína que impide que el sistema inmunitario ataque a las células de la retina. GT005 se administra en una única inyección quirúrgica debajo de la retina.

“Existen terapias génicas para otras enfermedades oculares, pero este ensayo es el primero en el que se comprueba la seguridad y eficacia de una terapia génica para la degeneración macular seca”, afirma Tezel, un científico clínico que también dirige un laboratorio de investigación de la retina en el Instituto Oftalmológico Harkness del Centro Médico Irving de la Universidad de Columbia/Nueva York.

Cómo se desarrolla el estudio

El ensayo clínico está probando la seguridad y eficacia del GT005 en personas con degeneración macular seca asociada a la edad.

Los participantes en el estudio serán sometidos a un seguimiento de hasta un año para determinar si el tratamiento puede ralentizar la progresión de la atrofia geográfica y controlar los efectos secundarios.

El GT005 ha recibido la designación de vía rápida de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU., que agiliza la revisión de medicamentos para enfermedades graves sin opciones de tratamiento aprobadas por la FDA, para el tratamiento de la atrofia geográfica secundaria a la degeneración macular seca asociada a la edad.

Tratamiento de enfermedades oculares genéticas en Columbia

La investigación de los oftalmólogos de Columbia sobre la genética de las enfermedades oculares ha dado lugar a una nueva clínica para pacientes con trastornos oftálmicos de origen genético.

En 2019, el departamento puso en marcha el Servicio de Genética Aplicada, un programa interdisciplinar para identificar, asesorar y tratar a personas con variaciones genéticas asociadas a trastornos oftálmicos.

“Gracias a este programa, hemos examinado a más de mil pacientes en busca de diversas enfermedades oculares, y múltiples especialistas revisan cada caso para determinar el plan de atención más adecuado”, afirma el doctor George A. Cioffi, profesor de oftalmología Jean y Richard Deems, profesor de oftalmología Edward S. Harkness, presidente del Departamento de Oftalmología del Colegio de Médicos y Cirujanos Vagelos de la Universidad de Columbia y oftalmólogo jefe del Centro Médico Irving de la Universidad de Nueva York-Presbyterian/Columbia.

“Muchos de nuestros pacientes también pueden participar en estudios de investigación y ensayos clínicos en el CUIMC y otros lugares, y esperamos que el nuevo programa conduzca al desarrollo de nuevas terapias de base genética para estas enfermedades.”

El ensayo de terapia génica de fase 2 forma parte de la Iniciativa de Medicina de Precisión de Columbia.

El ensayo clínico [NCT04566445] está patrocinado por Gyroscope Therapeutics Limited. Los pacientes pueden enviar un correo electrónico a eyetrials@columbia.edu (el enlace envía un correo electrónico) o llamar al 212-342-4586 para informarse sobre cómo inscribirse en el ensayo en Columbia o pueden ponerse en contacto con Gyroscope para obtener más información sobre sus ensayos clínicos en https://www.gyroscopetx.com/patients-families/(el enlace es externo y se abre en una ventana nueva).

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Traducción: Asociación Mácula Retina.

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