4DMT anuncia resultados alentadores obtenidos en el ensayo clínico de su terapia génica, 4D-150, para el tratamiento de la Degeneración Macular Asociada a la Edad (DMAE) en su forma húmeda
51 pacientes con DMAE húmeda en fase avanzada de la enfermedad (media de 442 µm de espesor del subcampo central y presencia de líquido retiniano) y alta carga de tratamiento (media de 10 inyecciones anti-VEGF en los 12 meses anteriores) fueron aleatorizados con dosis alta (3E10 vg/ojo) o baja (1E10 vg/ojo) de 4D-150 o con innyecciones de aflibercept cada 8 semanas.
Los resultados arrojaron una reducción del 89% en el número de inyecciones anti-VEGF en aquellos pacientes que recibieron dosis alta de 4D-150; de entre ellos el 84% recibió 0 o1 inyección y el 63% no recibió ninguna inyección durante 24 semanas. La agudeza visual y el grosor del subcampo central fueron estables frente a los pacientes tratados con aflibercept. Estos resultados provisionales positivos permiten plantearse el inicio de la fase 3 del ensayo clínico en el primer trimestre de 2025.
«Estamos encantados de anunciar resultados provisionales positivos que avalan firmemente el potencial de 4D-150 como un tratamiento intravítreo seguro, conveniente, duradero y transformador para pacientes con DMAE húmeda, con el objetivo de preservar la visión a largo plazo», afirmó David Kirn, M.D. , Cofundador y Director Ejecutivo de 4DMT.
“Creemos que 4D-150 puede cambiar el paradigma en el actual tratamiento de estos pacientes y que estos resultados consolidan el potencial de nuestro vector intravítreo R100 inventado en 4DMT”.
“Pensamos que estos resultados positivos provisionales de la Fase 2 demuestran un perfil de producto diferenciador para el tratamiento de la DMAE húmeda, incluso en los pacientes más difíciles de tratar que no se han estudiados adecuadamente en ensayos clínicos anteriores”, afirmó Robert Kim, M.D., director médico.
«Esperamos con interés las reuniones con los organis,os reguladores para conjuntamente establecer un plan de desarrollo de Fase 3 acelerado por las designaciones PRIME de la FDA RMAT y EMA con el objetivo de proporcionar una nueva opción de tratamiento efectivo para millones de pacientes”. “La DMAE húmeda es una enfermedad crónica y muchos de nuestros pacientes requieren inyecciones intravítreas frecuentes y a largo plazo», afirmó Arshad M. Khanani, M.D., M.A., FASRS, director de investigación clínica de Sierra Eye Associates, Reno, Nevada.
«Me anima saber el potencial de una única inyección intravítrea de 4D-150 para el tratamiento de la DMAE húmeda. Los resultados de la Fase 1 y los resultados provisionales de las cohortes de la Fase 2 del estudio PRISM confirman que 4D-150 es bien tolerado y mantiene una agudeza visual estable en pacientes tratados previamente. 4D-150 también reduce significativamente la carga de tratamiento y controla eficazmente la enfermedad sin fluctuaciones de líquidos. Creo que 4D-150 podría revolucionar la manera de enfocar el tratamiento para nuestros pacientes con DMAE húmeda y espero participar en los ensayos de fase 3″.
4D-150 utiliza un vector de virus adenoasociado para administrar transgenes que codifican aflibercept, la molécula que Regeneron vende como Eylea, y ARNi que inhibe el factor de crecimiento endotelial vascular C (VEGF-C). La intención es liberar a los pacientes de la necesidad de recibir inyecciones frecuentes de Eylea y, a través del ARNi, contrarrestar positivamente una proteína que puede contribuir a la resistencia a los medicamentos.
4DMT anuncia resultados alentadores del ensayo clínico de su terapia génica 4D-150 para DMAE húmeda
Fuentes:
4DMT Presents Positive Interim Data from Randomized Phase 2 PRISM Clinical Trial of Intravitreal 4D-150 Demonstrating Favorable Tolerability & Clinical Activity in Wet AMD (yahoo.com)
Traducción: Asociación Mácula Retina
