Beacon Therapeutics anuncia datos positivos de 12 meses del ensayo de fase 2 SKYLINE de AGTC-501 en pacientes con retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (XLRP)
Se espera que el ensayo clínico crucial de fase 2/3, denominado VISTA, para evaluar la eficacia de AGTC-501 en pacientes con XLRP, comenzará en la primera mitad del año 2024.
Beacon Therapeutics anunció la presentación de los resultados de seguridad y eficacia a los 12 meses del ensayo de fase 2 SKYLINE en pacientes con retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (XLRP) en la reunión de la Sociedad de la Mácula en Palm Springs, California.
Los datos recopilados durante un período de doce meses en hombres afectados por retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (XLRP) revelaron que el tratamiento con una dosis alta de AGTC-501 (6.8 E+11 vg/ojo) condujo a una tasa de respuesta del 63% en los ojos estudiados. Se definió la respuesta como una mejora en la sensibilidad retiniana, evaluada mediante microperimetría, de al menos 7 decibelios (dB) en al menos 5 áreas específicas de la retina. En contraste, las tasas de respuesta en los ojos tratados con una dosis baja de AGTC-501 (7.5 E+10 vg/ojo) fueron comparables a las observadas en los ojos no tratados dentro del mismo grupo de dosis alta (0% en ambos casos). Asimismo, los pacientes que recibieron la dosis alta mostraron mejoras sustanciales en la función visual, incluida la sensibilidad retiniana media.
Es importante destacar que el tratamiento con AGTC-501 fue bien tolerado, sin observarse eventos adversos clínicamente significativos. Cualquier evento adverso relacionado con el tratamiento fue en su mayoría de naturaleza no grave y de leve a moderada intensidad.
La XLRP es una enfermedad huérfana causada predominantemente por mutaciones en el gen regulador de la GTPasa en la retinosis pigmentaria (RPGR). AGTC-501 expresa la proteína RPGR en toda su estructura, por lo que se espera que restablezca la función de los fotorreceptores tanto de los conos como de los bastones, lo que lo convierte en un tratamiento idóneo para mejorar la vida de los pacientes con XLRP.
«Estos datos, que reflejan un perfil de seguridad prometedor y una mejora significativa en la función visual, representan otro avance positivo en el desarrollo de AGTC-501 para el tratamiento de XLRP, una enfermedad rara que conduce a la ceguera y para la cual actualmente no existe una terapia aprobada», declaró la Dra. Nadia Waheed, MD, MPH, Directora Médica de Beacon Therapeutics, en un comunicado de prensa de la empresa. «Estamos ansiosos por anunciar el inicio de nuestro ensayo VISTA de fase 2/3 en la primera mitad de 2024.
Datos positivos de 12 meses del ensayo de fase 2 SKYLINE de AGTC-501 en pacientes con retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (XLRP)
Traducción: Asociación Mácula Retina
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