Avances en terapia génica con OCU410 para la atrofia geográfica (DMAE seca avanzada)
Ocugen ha presentado resultados preliminares prometedores de la fase 1 de su ensayo clínico ArMaDa, que evalúa la terapia génica OCU410 como tratamiento para la atrofia geográfica (GA) secundaria a la degeneración macular seca asociada a la edad (DMAE). Esta terapia innovadora, aplicada una sola vez mediante inyección subretiniana, podría revolucionar la forma de abordar esta enfermedad ocular que afecta gravemente la visión.
Resultados destacados tras seis meses en la fase inicial del ensayo:
- Seguridad garantizada: No se han registrado eventos adversos graves relacionados con el tratamiento, lo que demuestra su tolerabilidad.
- Eficacia comprobada: Los ojos tratados mostraron un crecimiento de lesiones un 21.4% más lento en comparación con los ojos no tratados.
- Conservación estructural: Se observó una mayor preservación del tejido retiniano alrededor de las lesiones, lo que podría prolongar la salud visual de los pacientes.
- Mejoras funcionales: En el 100% de los ojos tratados se estabilizó la agudeza visual con baja luminancia (LLVA), un indicador clave de funcionalidad visual.
Una solución completa en una única dosis
La principal ventaja de OCU410 es que aborda múltiples vías de la enfermedad, incluyendo el metabolismo lipídico, la inflamación, el estrés oxidativo y la activación del complemento, todo en un único procedimiento. Esto lo distingue de las terapias existentes, que requieren inyecciones frecuentes y solo actúan sobre una parte del proceso patológico. Al utilizar el receptor nuclear NR2E3, OCU410 protege y podría restaurar el tejido retinal y el epitelio pigmentario retiniano (RPE).
Progresos en el ensayo clínico
Actualmente, el ensayo está en transición hacia la fase 2, donde se evaluará la seguridad y eficacia de dosis más altas en un grupo más amplio de 45 pacientes, distribuidos en tres cohortes: dosis media, dosis alta y un grupo control. Hasta 13 centros especializados en cirugía retiniana en Estados Unidos participan en este estudio, cuyo proceso de dosificación está previsto completarse en 2025.
Ocugen lidera avances en enfermedades retinianas
Además de OCU410, la empresa está desarrollando otras terapias génicas prometedoras. El ensayo GARDian investiga OCU410ST para la enfermedad de Stargardt, mientras que OCU400 se enfoca en la amaurosis congénita de Leber (LCA). Estos desarrollos refuerzan la misión de Ocugen de ofrecer soluciones innovadoras para enfermedades retinianas que hasta ahora no tenían opciones terapéuticas efectivas.
Con estos avances, Ocugen abre una nueva era de esperanza para pacientes y familias afectadas por estos trastornos que afectan gravemente la salud visual.
Avances en terapia génica con OCU410 para la atrofia geográfica (DMAE seca avanzada)
Traducción: Asociación Mácula Retina
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