NYSCF avanza hacia una terapia celular para la degeneración macular asociada a la edad DMAE
Una terapia celular que está desarrollando la NYSCF podría devolver la visión a los pacientes con DMAE
La The New York Stem Cell Foundation (NYSCF) ha anunciado que está desarrollando una terapia con células madre para tratar a los pacientes que sufren degeneración macular asociada a la edad (DMAE). En primer lugar, abordarán la DMAE seca, una enfermedad que se produce por la muerte de un tipo de células llamadas células epiteliales pigmentarias de la retina (EPR) y que provoca la pérdida de visión. Los científicos de la NYSCF crearán células sanas del EPR a partir de células madre pluripotentes inducidas -células madre que se generan a partir de las células de la sangre de cada paciente- para sustituir las células dañadas del ojo y restaurar la visión. Las células del EPR se colocarán en un parche especialmente diseñado y serán implantadas quirúrgicamente detrás de la retina por cirujanos de la Universidad de Columbia – Hospital Presbiteriano de Nueva York dirigidos por el doctor Stanley Chang, el doctor Stephen Tsang y el doctor Tongalp Tezel, cuya infraestructura y experiencia acelerarán el proceso de llevar la tecnología a los pacientes.
«Tengo la esperanza de que esta terapia permita mejorar o estabilizar la visión de los pacientes que padecen la forma más frecuente de degeneración macular«, señaló el Dr. Chang. «El método de la NYSCF para crear una terapia personalizada es innovador y prometedor, y me alegra formar parte de este emocionante proyecto».
El año pasado, la NYSCF finalizó la construcción de una instalación propia para la aplicación de buenas prácticas de fabricación (GMP) con el fin de crear células de grado clínico que cumplan los requisitos de la FDA. La NYSCF también ha desarrollado su propio proceso de generación de células madre de grado clínico.
«Estamos entusiasmados por hacer realidad el potencial de las células madre en nuestra primera terapia celular y esperamos ofrecer remedio a los pacientes que han perdido la visión a causa de la DMAE», dijo la directora general de la NYSCF, Susan L. Solomon, JD. » También será una etapa crítica para futuras terapias celulares dirigidas a otras enfermedades graves de nuestro tiempo».
CellRay LLC, una filial propiedad de la New York Stem Cell Foundation, Inc. ha obtenido recientemente una licencia para el protocolo de creación de parches de EPR de grado clínico del Instituto Nacional del Ojo (NEI) de los Institutos Nacionales de Salud. Este protocolo, desarrollado por un equipo dirigido por el doctor Kapil Bharti del NEI, se está utilizando en un ensayo clínico en el que se están inscribiendo pacientes con DMAE. La obtención de la licencia, así como la ejecución de un acuerdo de colaboración en materia de investigación y desarrollo, permitirá a la NYSCF y a Cellray aprovechar el amplio trabajo preclínico del Dr. Bharti para acelerar los plazos del ensayo clínico.
«Mi laboratorio en el NEI ha recibido la aprobación de la FDA para una terapia celular autóloga del EPR derivada de iPSC para pacientes con DMAE. El ensayo clínico de fase I/IIa está actualmente en curso en los NIH. Estamos encantados de colaborar con los científicos de la NYSCF para impulsar esta tecnología», explicó el Dr. Bharti. «Utilizar el EPR derivado de las propias células sanguíneas de los pacientes en esta terapia será una ventaja única porque debería reducir la probabilidad de rechazo inmunitario, un problema común en los trasplantes».
Con la nueva instalación y las licencias en marcha, la NYSCF está transfiriendo ahora los protocolos del NEI a su línea de trabajo GMP, lo que allanará el camino para las interacciones iniciales con la FDA sobre el inicio del ensayo clínico.
«Estamos deseando que esta terapia avance hacia la clínica», dijo el doctor Howard Kim, director principal de programas de terapia celular de la NYSCF. «Con la construcción de la instalación GMP completa y estas licencias en su lugar, estamos más cerca que nunca de llegar a los pacientes que necesitan desesperadamente nuevas soluciones».
Aproximadamente 11 millones de personas en EE.UU. padecen DMAE, cifra que se espera que se duplique para 2050, y los mayores de 75 años tienen un riesgo de casi el 30% de contraer la enfermedad. El coste mundial del tratamiento de la DMAE es de 343.000 millones de dólares.
Trasplante de células madre: Restaurar la visión en la DMAE puede ser posible
Traducción: Asociación Mácula Retina.
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