Primer paciente USA recibe terapia con células madre autólogas para tratar la DMAE seca
Los Institutos Nacionales de la Salud (NIH) anunciaron que se ha tratado al primer paciente en su ensayo clínico de fase 1/2a (NCT04339764) de una terapia con células madre pluripotentes inducidas (iPSC) autólogas para el tratamiento de la degeneración macular seca relacionada con la edad (DMAE).
En qué consiste
En los National Institutes of Health (Institutos Nacionales de la Salud), un equipo quirúrgico implantó con éxito un parche de tejido hecho con células del paciente con el objetivo de tratar la degeneración macular «seca» avanzada (DMAE), también conocida como atrofia geográfica. La DMAE seca es una de las principales causas de pérdida de visión entre los estadounidenses de edad avanzada y actualmente no tiene tratamiento.
El paciente recibió la terapia en el marco de un ensayo clínico que es el primero en Estados Unidos en utilizar tejidos de sustitución procedentes de células madre pluripotentes inducidas (iPS) derivadas del paciente. La cirugía fue realizada por el Dr. Amir H. Kashani, profesor asociado de oftalmología del Instituto Oftalmológico Wilmer de la Facultad de Medicina de Johns Hopkins, con la asistencia de la Dra. Shilpa Kodati, médico del NEI.
El procedimiento se llevó a cabo en el Centro Clínico de los Institutos Nacionales de la Salud (NIH) en Bethesda, Maryland, en el marco de un ensayo clínico de fase 1/2a para determinar la seguridad de la terapia.
Esta terapia derivada de células iPS fue desarrollada por el equipo de la Sección de Investigación Traslacional Ocular y de Células Madre, dirigido por el doctor Kapil Bharti, investigador principal del Instituto Nacional del Ojo (NEI), que forma parte de los NIH, en colaboración con FUJIFILM Cellular Dynamics Inc. y Opsis Therapeutics, con sede en Madison, Wisconsin.
La seguridad y la eficacia de esta terapia celular fueron probadas por el equipo preclínico del NEI. La fabricación de grado clínico de esta terapia celular se llevó a cabo en el Centro de Ingeniería Celular, Departamento de Medicina Transfusional, Centro Clínico, NIH.
Esta intervención es la culminación de 10 años de investigación y desarrollo en el NEI. En el laboratorio de los NIH, las células sanguíneas del paciente se convirtieron en células iPS, que pueden convertirse en casi cualquier tipo de célula del cuerpo. En este caso, se programaron para que se convirtieran en células del epitelio pigmentario de la retina (EPR), el tipo de célula que degenera en las formas avanzadas de la DMAE seca.
Las células del EPR nutren y dan soporte a los fotorreceptores de la retina que detectan la luz. En la DMAE, la pérdida del EPR conduce a la pérdida de fotorreceptores, lo que provoca la pérdida de visión. Este trabajo fue apoyado por el Fondo Común de los NIH y la financiación interna del NEI.
«El protocolo, que evitó la ceguera en modelos animales, es el primer ensayo clínico en Estados Unidos que utiliza tejidos de reemplazo a partir de iPSC derivadas de pacientes», dijo Kapil Bharti, PhD, investigador principal y jefe de la Sección de Investigación Traslacional Ocular y de Células Madre del NEI, en un comunicado sobre el anuncio del ensayo clínico en diciembre de 2019.
Se ha previsto que el ensayo clínico abierto reclute hasta 20 participantes de 55 años o más a los que se les haya diagnosticado DMAE, que se define como la presencia tanto de al menos 1 drusa mayor o igual a 63 micrómetros de diámetro en la mácula de al menos 1 ojo como la presencia de atrofia geográfica (AG) en al menos 1 ojo.
El ensayo tratará inicialmente a 5 participantes (cohorte 1) en un solo ojo. A la espera de la aprobación del Comité de Supervisión de Datos y Seguridad (DSMC) del NEI, basada en la revisión de los datos de la cohorte 1, hasta 7 pacientes adicionales podrán recibir el tratamiento en un solo ojo (cohorte 2).
Los puntos finales primarios del estudio son el cambio en la agudeza visual y la aparición de eventos adversos. Los criterios de valoración secundarios incluyen la estructura de la retina examinada mediante tomografía de coherencia óptica, imágenes en color y de autofluorescencia y angiografía con fluoresceína, así como la sensibilidad y la fijación de la retina examinadas mediante microperimetría y respuestas de electrorretinografía multifocal. Todos los puntos finales enumerados se medirán a los 12, 24 y 60 meses.
Ilustración: imagen del parche del EPR completo (2 x 4 mm). Cada punto es una célula del EPR con los bordes teñidos de verde. Cada parche contiene aproximadamente 75.000 células del EPR. La imagen de la derecha muestra las células del EPR del parche a mayor aumento. Cortesía de Kapil Bharti, Ph.D., NEI.
Primer paciente USA recibe terapia con células madre autólogas para tratar la DMAE seca.
Traducción: Asociación Mácula Retina
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